ビバレッジ関連銘柄について

2018年からの二本柱は、バイオと飲食・衣料を中心とする一般消費財としていますが、本稿では、まず、飲料について考察します。

 飲料は、伝説の1000倍銘柄となったモンスタードリンクを含みます。MNSTは現在26十億ドルですから、このようになる潜在力を持つのは数百百万ドルの時価総額となる銘柄でしょう。

 下図の縦軸が売り上げ伸び率、横軸が利益伸び率、サイズが時価総額です。

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COKE

なぜかコカ・コーラという銘柄が乱立してますが、同社はコカ・コーラ本体からコーラの素を仕入れてボトリングする会社のようです。DPSのボトリングもしているようです。昨年株価が倍になっています。

PRMW

 ダイオーズと同じことをやっている企業。その他いろいろとありますが、どれもモンスタードリンクのようなヒット商品になるかどうかは、相当深堀しないとわかりそうにありません。

遺伝子治療銘柄について

昨日5%上昇したコーセプトセラピーはコルチゾール過多となるクッシング症候群へのコルチゾール受容体拮抗薬を2012年に上市した後、収穫期に入ったようです。人体の大半はコルチゾールでできており、コルチゾールが供給過多になると高血糖になってしまい、2型糖尿病を発症します。乳がん等への適用も検討しているようです。しかし、他に開発中のパイプラインがなく、若干不安も残ります。新薬のコリムの需要が落ち着けば、何も残りません。

 このように新薬が上市してもなかなか安定しないのがバイオですが、たとえ上市前でもメガ企業と次々と提携を締結して、マイルストーンが右肩上がりに増えていけば、株価はうなぎのぼりとなります。

 現在、注目されているのは、がん免疫療法のほかに、遺伝子治療であり、各社がしのぎを削っています。ここでは、遺伝子治療関連を概観します。

 下図の縦軸が売り上げ伸び率、横軸が利益伸び率、サイズが時価総額です。

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VYGR

中枢神経系(CNS)の重篤な疾患を患っている患者のために人生を変える治療法の開発に焦点。進行パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症の単一遺伝子形、フリードライヒ失調症、ハンチントン病及び脊髄性筋萎縮症といった5つのCNS適応症のためのプログラムを生成。遺伝子治療アプローチは、CNSの遺伝子治療のための理想的なベクターであり、アデノ随伴ウイルス(AAV)の非複製型として修正されたAAVベクターを使用。また、遺伝子置換及び遺伝子ノックダウンのアプローチに焦点。進行したパーキンソン病のためのVY-AADC01、筋萎縮性側索硬化症(ALS)の単一遺伝子形のためのVY-SOD101、脊髄性筋萎縮症のためのVY-FXN01、ハンチントン病まためのVY-SMN101、フリードライヒ失調症のためのVY-HTT01(SMA用)。フェイズ1のみ。

ONCE

遺伝子治療の分野で製品開発。第3相臨床試験段階にある製品候補SPK-RPE65は、 RPE65遺伝子の突然変異によって引き起こされる遺伝性網膜疾患(IRD)を対象。他の製品候補として、先天性脈絡膜欠如(CHM)の治療のためのSPK-CHM。SPK-CHMは、第I / II相試験段階。血液疾患に焦点を当てた肝臓での遺伝子発現を目指す製品候補も。ファイザーとの提携でSPK-FIXプログラムにより血友病B治療のための製品候補を開発中。血友病Aおよび神経変性疾患の治療のために前臨床プログラムを実施。

AGTC

後天性疾患の治療のための遺伝子治療製品。対象疾患は、組織を保護するタンパク質「α1アンチトリプシン」の欠乏によって引き起こされる呼吸器疾患であるアルファーワンアンチトリプシン欠損症(α-1)。遺伝型で早期の失明の原因となるLebers先天性黒内障。乳児期や学級年齢の男性が罹患する遺伝型網膜変性であるX連鎖網膜分離。遺伝による極端な光感受性の結果として発生する色覚異常、色覚異常、視力喪失及び昼間失明。パイプラインは臨床前中心であり、10年は待たないと厳しい。

QURE

オランダに拠点。孤児疾患に対する遺伝子治療。単回投与を介して、治療用タンパク質の発現を指示したり、行方不明のタンパク質の発現を復元したりすることによって、遺伝的後天性疾患に罹患している患者に焦点。最初の製品は、リポタンパク質リパーゼ欠損症(LPLD)の治療のためのGlybera(EUで上市)。臨床パイプラインでは、血友病、ポルフィリン症、パーキンソン、サンフィリポB症候群と難聴のための遺伝子治療法。複数のコラボレーションを通じて、アデノ随伴ウイルス(AAV)に基づく治療法の開発に従事。費用対効果の高い製造プロセスを含むモジュラー技術プラットフォームを使用。2014年8月には、InoCard社を買収し、心臓疾患のための遺伝子治療アプローチの開発に焦点。LPLDは脂肪を分解できない病気で、動脈硬化などになりやすい。

DMTX

血友病A、血友病B、希少遺伝性疾患の治療法の開発。アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター技術は、単一遺伝子希少疾患の配列を治療する遺伝子治療in vivoのシステミック運用を可能にします。血友病Aのプログラムのために前臨床開発活動を行っています。また、希少疾患の適応症の範囲におけるNAVベクトル技術へのアクセスを持ちます。前臨床段階。

FCSC

皮膚、結合組織および関節疾患のための治療法開発。自家細胞治療製品候補azficel-Tは、特発性または年齢関連のいずれかである声帯瘢痕化に苦しむ患者を治療するために開発中で、第II相臨床試験中。劣性ジストロフィー表皮水疱症の治療のための遺伝子治療製品候補FCX-007、線状強皮症の治療のための遺伝子治療製品候補FCX-013は、非臨床試験段階。LAVIV(azficel-T)は、成人の重度鼻唇溝のシワについて中等度に外観を改善することに焦点。第三の遺伝子治療プログラムは、関節炎の治療に焦点。フェイズⅡ後期にあるazficel-T 2は、瘢痕声帯の粘膜固有層の層に直接患者自身の線維芽細胞を注入することにより、慢性または重度の発声障害の根本的な原因に対処するための可能性を提供する。

VICL

デオキシリボ核酸(DNA)送達技術保有。ASP0113(旧TransVax™)は、移植レシピエントにおけるドナー細胞を通じて潜在サイトメガロウイルス(CMV)の導入の再活性化を防ぐために設計された潜在的にファースト・イン・クラスの治験DNAワクチンであり、極めて重要な第3相臨床試験および第2相治験中。アステラスと提携。幹細胞移植を行ったレシピエントにおけるサイトメガロウイルス(CMV)再活性化を予防するためのASP0113の第3相臨床試験、腎臓移植レシピエントにおけるCMV感染予防のためのASP0113の第2相臨床試験という感染症の分野で独立した開発。再発性器ヘルペスの原因となる単純ヘルペスウイルス2型(HSV-2)を予防するワクチンVaxfectinを用いた第I / II相臨床試験は、妊娠中のCMV感染を防止するために Vaxfectin adjuvantにより策定された治療ワクチンCyMVectinを使用して新薬治験申請(IND)が認可され、前臨床プログラムを完了。

BXLT

血友病やその他の出血性疾患、免疫不全、α-1アンチトリプシン欠損症、火傷やショック、その他の慢性および急性の病状のための治療法のポートフォリオを製造、販売。遺伝子治療やバイオシミラーなどの腫瘍学だけでなく、技術プラットフォームなどの様々な疾患領域に焦点。血友病、免疫学及び腫瘍学を含む様​​々な疾患領域にまたがるアンメットメディカルニーズに応える様々な治療法のポートフォリオを保有。製品はADVATE、RECOMBINATE、HEMOFIL M、Immunate、Immunine、PROTHROMPLEX TOTAL、RIXUBIS、第VII因子NF、BEBULIN、FEIBA、OBIZUR、GAMMAGARD LIQUID、GAMMAGARD S / D、Subcuvia、HYQVIA、FLEXBUMIN、BUMINATE、ARALAST NP、GLASSIA、NP、CEPROTINおよびアンチトロンビンIII IMMUNO。

ENZ

遺伝子工学、バイオテクノロジー、分子生物学に基づく診断および研究製品。感染症、癌、遺伝的欠陥の診断またはスクリーニング。三つのセグメント。エンゾライフサイエンス部門で製造開発販売。エンツォ臨床ラボ・セグメントで医療コミュニティに診断サービス提供。エンツォ治療薬セグメントで治療薬候補の研究開発活動。

BLUE

重度の遺伝的および希少疾患のためとT細胞ベースの免疫療法の分野で遺伝子治療法の開発に焦点。遺伝子治療臨床プログラムには、輸血依存B-サラセミア(TDT)、重度の鎌状赤血球症(SCD)、脳副腎白質ジストロフィー(CALD)を治療するためのレンチ-Dの製品候補、希少遺伝性神経疾患を治療するためのLentiGlobinの製品候補が含まれます。腫瘍プログラムは、キメラ抗原受容体(CAR)およびT細胞受容体(TCR)T細胞療法を含むT細胞ベースの免疫療法に焦点を当て、レンチウイルス遺伝子送達およびT細胞工学を使用して構築されています。腫瘍プログラムbb2121は、多発性骨髄腫、B細胞成熟抗原、またはBCMAを標的とするCAR-T細胞製品の候補です。また、そのパイプライン全体で使用するためのエンドヌクレアーゼ遺伝子編集技術、かなわちホーミングmegaTALsを、創薬研究プログラムで提供しています。セルジーンと共同開発中のbb2121は、再発/難治性の多発性骨髄腫の治療のための第1相臨床試験CRB-401で評価されています。2016年4月21日、脳副腎白質ジストロフィー(CALD)の小児患者を対象とした製品候補レンチ-Dの第II / III相試験から有望なデータを発表。

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